Los científicos dicen que sus resultados de laboratorio podrían hacer que su compuesto sea un fármaco prometedor para combatir la demencia, posiblemente también el autismo.
Los científicos israelíes dicen que han desarrollado un fármaco que ralentiza los depósitos de proteínas en el cerebro que son la causa de la enfermedad de Alzheimer, y dicen que también se puede usar para tratar algunos casos de autismo.
El equipo de la Universidad de Tel Aviv detrás de la investigación revisada por pares vio una mejora en los síntomas de los ratones. El mayor éxito, dicen, fue una disminución dramática en la acumulación excesiva de una proteína en el cerebro llamada tau. La proteína realiza funciones importantes en los cerebros normales, pero entre los pacientes con Alzheimer tiende a acumularse en exceso, se dobla mal y tiene una forma anormal.
Los científicos editaron los genomas de los ratones para darles un trastorno del desarrollo poco común llamado síndrome ADNP, que involucra una variedad de síntomas, muchos de ellos cercanos a los de la enfermedad de Alzheimer.
Durante años, la bioquímica Prof. Illana Gozes de la Universidad de Tel Aviv ha estado trabajando en un fármaco experimental para ADNP llamado NAP, que se basa en NAPVSIPQ, un fragmento de una proteína esencial para la formación del cerebro.
Ahora, ha utilizado técnicas de edición del genoma para producir ratones con ADNP y examinar el impacto de NAP en los diferentes síntomas. Ella ilustró una fuerte reducción en la acumulación de tau y dijo que si se observa el mismo efecto en ensayos en humanos, eso podría convertir al fármaco en un buen candidato para prevenir la aparición de la enfermedad de Alzheimer.
«Esta es la primera vez que examinamos el impacto de NAP utilizando un modelo animal editado por el genoma, y hay indicios de que protege contra los mismos depósitos que se encuentran en el cerebro de las personas con Alzheimer», dijo Gozes a The Times of Israel.
“En las personas, cuantos más depósitos hay, más demencia tendemos a ver, por lo que esto es muy positivo”.
Prof. Illana Gozes (cortesía de Illana Gozes)
Aparte de la reducción de la acumulación de tau, los cambios en la actividad eléctrica del cerebro que son comunes en los pacientes con Alzheimer se redujeron después de la administración de NAP, dijo Gozes.
Su equipo, que incluía al Dr. Gideon Carmon, también observó una disminución de otros síntomas asociados con el ADNP, incluido un desarrollo lento y problemas para caminar.
Uno de los síntomas de ADNP es el trastorno del espectro autista, y Gozes dijo que tiene la esperanza de que los resultados positivos del experimento de laboratorio indiquen que NAP puede ayudar a tratar algunos casos de TEA, los causados por ADNP y «muchos» otros.
«Este estudio es un hito importante en el camino hacia el desarrollo de un fármaco, o fármacos, que ayudarán a los niños con autismo derivado de mutaciones genéticas, así como a los pacientes con Alzheimer», dijo Gozes.
Fuente: ThetimesofIsrael- Traducido por UnidosxIsrael
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